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漸凍人症的治療將有突破性的進展,國立陽明大學今天(12日)發表一項與美國科學團隊共同研究的成果,顯示蛋白質Spt4能影響漸凍人症致病基因的表達,因此,未來將可藉由研發相關藥物,抑制人體Spt4的活性,進而延緩遺傳性患者的發病時間,這項研究成果已刊登在「科學」(Science)期刊。

根據統計,全球每十萬人會有5人罹患俗稱新品上架漸凍人症的「肌萎縮性脊髓側索硬化症」(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS),其中約有1成的患者屬家族遺傳型。陽明大學表示,在台灣約有1,000多名「漸凍人」,且每年新增4、500人發病。

陽明大學生化暨分子生物研究所所長鄭子豪指出,家族遺傳型的漸凍人症成因,主要是某些特定基因變異,造成運動神經元細胞的凋亡。研究團隊這次發現,人體內的蛋白質Spt4能調控致病基因的表達,只要藉由抑制Spt4,就能減緩神經細胞的死亡。鄭子豪:『(原音)一旦抑制之後,基本上來講,它就可以讓致病基因的表達能力會下降,我們希望透過這樣的方式來治療疾病。』

他表示,這項研究運用在患病老鼠的身上獲得明顯成效,可延長老鼠1到2週的壽命,因此,未來在相關藥物研發成功後,就有機會進入人體試驗。鄭子豪:『(原音)其實我們會先做一個基因檢測,我們先確定他是真的因為這個基因發生了變異所產生的結果,如果確診了之後,我們再來運用這個藥物會比較有效果。』

鄭子豪提到,相關藥物未來將用於疾病預防,但是否能用在發病患者身上,還需經過人體試驗才會知道,至於人體試驗預計何時展開,鄭子豪說,目前還無法訂出明確時程。

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